Giai đoạn 0 là một chỉ định gần đây cho các thử nghiệm thăm dò tùy chọn được tiến hành theo Hướng dẫn 2006 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về Nghiên cứu Thuốc mới (IND) của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.[2] Thử nghiệm giai đoạn 0 còn được gọi là các nghiên cứu về liều lượng vi mô trên người và được thiết kế để tăng tốc độ phát triển của các loại thuốc hoặc thuốc cản quang có triển vọng bằng cách xác định rất sớm là thuốc hoặc tác nhân đó có hoạt động ở người như mong đợi từ các nghiên cứu tiền lâm sàng hay không. Các tính năng khác biệt của thử nghiệm Giai đoạn 0 bao gồm việc sử dụng các liều điều trị dưới đơn lẻ của thuốc nghiên cứu cho một số ít đối tượng (10 đến 15) để thu thập dữ liệu sơ bộ về dược động học của tác nhân (tác dụng của cơ thể đối với thuốc).[3]

Một nghiên cứu Giai đoạn 0 không đưa ra dữ liệu về tính an toàn hoặc hiệu quả, theo định nghĩa là liều lượng quá thấp để gây ra bất kỳ tác dụng điều trị nào. Các công ty phát triển thuốc thực hiện các nghiên cứu Giai đoạn 0 để xếp hạng các ứng viên thuốc nhằm quyết định loại thuốc nào có các thông số dược động học tốt nhất ở người để tiếp tục phát triển thêm. Chúng cho phép các quyết định tiếp tục hay không tiếp tục dựa trên các mô hình con người có liên quan thay vì dựa vào dữ liệu động vật đôi khi không nhất quán.[4]